基因编辑技术CRISPR在2026年迎来了临床应用的重大突破。英国伦敦大学学院UCL的团队宣布，他们利用CRISPR-Cas9技术成功治愈了一名患有镰刀型细胞贫血症的12岁患者。治疗过程中，医生从患者体内提取造血干细胞，利用CRISPR技术修正了导致疾病的HBB基因突变，然后将编辑后的干细胞回输体内。六个月后，患者体内的正常血红蛋白水平已恢复至健康人标准，完全摆脱了输血依赖。
这是全球首例获得医药监管机构正式批准的CRISPR体内基因编辑治愈案例。英国药品和健康产品管理局MHRA表示，经过为期两年的严格评估，确认该治疗方案的安全性和有效性数据充分，已批准其作为镰刀型细胞贫血症的标准治疗方案之一。美国FDA也于2026年4月授予该疗法「突破性疗法」认定。
国内同样传来好消息。北京大学的科研团队基于自主开发的LEAPER碱基编辑技术，在治疗遗传性视网膜色素变性方面取得了I期临床试验成功。LEAPER技术无需切断DNA双链，而是通过对RNA进行精准编辑来纠正基因表达异常，安全性远高于传统CRISPR。在14名受试者中，有11名患者的视力在治疗后6个月内出现了显著改善。
成本方面，全球首款获得FDA批准上市的CRISPR疗法Casgevy（由Vertex和CRISPR Therapeutics联合开发）已将单次治疗费用从2023年的220万美元降至2026年的85万美元。随着自动化细胞处理设备的大规模应用和医保谈判的推进，业界预测基因编辑治疗费用将在2030年前进一步下降至30-50万美元区间。
不过，基因编辑的伦理争议仍在持续。2026年3月，世界卫生组织WHO更新了《人类基因组编辑治理框架》，明确禁止对生殖细胞进行可遗传的基因编辑，但支持在严格监管下开展体细胞基因编辑的临床研究和商业化。WHO总干事强调，技术的边界必须由伦理来守护，科学进步不能以牺牲人类尊严为代价。